Нова терапија успјела да заустави развој смртоносне болести

Ова опака болест доводи до одумирања нервних ћелија у мозгу и обољели губи способност кретања, говора и размишљања. Чак и успјешне трансплантације доводиле су до трајних инвалидитета.

Управо зато је нова студија, чији су резултати објављени у "New England Journal of Medicine", тако посебна. По први пут љекари су успјели да излијече АЛД и то уз помоћ генске терапије.

Након двије године генске терапије, третмана који би требало да кошта на стотине хиљада долара, 15 од 17 дјечака са мутацијом гена која изазива АЛД, није развило симптоме. Један од преостале двојице, који је умро, био је у узнапредовалом стадијуму болести када је почео да прима терапију и није му било спаса, док је други повучен из истраживања.

Генска терапија ефикасно је зауставила напредак болести, објашњава вођа студије Дејвид А. Вилијамс.

Терапија има своја ограничења, будући да је неопходно да крене што је могуће раније.

Гени се до ћелије пацијента допремају деактивираним обликом ХИВ-а и потребно је годину дана да би се здраве ћелије размножиле у коштаној сржи и стигле до мозга, гдје играју улогу у заштити неурона.

Предности су те што пацијенти не морају да чекају донора, нити узимају имуносупресанте, који могу да имају тешке нуспојаве.

Извор: Б92